Varias terapias génicas están o pronto estarán en las últimas etapas de ensayos en humanos. Europa ya ha autorizado una y cualquiera de ellas podría ser la primera en Estados Unidos.POR SUSAN YOUNG TRADUCIDO POR FRANCISCO REYES (OPINNO)
Muchas terapias génicas han sido ya empleadas en pacientes de todo el mundo con la esperanza de curar enfermedades hereditarias. Sin embargo, muy pocos Gobiernos han aprobado su venta, como en Estados Unidos, donde todavía no se ha autorizado ninguna. Eso podría cambiar en los próximos años a medida que varias de estas terapias avancen en las etapas avanzadas ensayos clínicos.
En noviembre de 2012 se produjo un gran avance cuando la Agencia Europea del Medicamento autorizó la venta de del tratamiento Glybera, diseñado contra un desorden genético y perteneciente a la empresa de biotecnología holandesa UniQure.
Dicha aprobación supuso un alivio para muchos de los que han estado esperando a que se despejaran los nubarrones que se ciernen sobre este tipo de tecnologías desde que en la década de los años 90 tuvieran lugar una serie de ensayos fallidos y mortales. "Los inversores parecen estar resurgiendo y ya se han resuelto varios problemas", afirma Katherine High, investigadora médica en el Hospital Infantil de Filadelfia, y supervisora de un estudio clínico de última fase de otra de estas terapias.
Sin embargo, expertos señalan que es probable que pasen un par de años antes de que el tratamiento se apruebe en EEUU. Con la aprobación europea en mano, UniQure podría tener una buena oportunidad de conseguir también la primera aprobación en este país., pero la compañía afirma que aún no ha presentado una solicitud a la FDA (del inglés, Agencia Estadounidense del Medicamento).
Al igual que la mayoría de las terapias génicas, el tratamiento de UniQure utiliza un virus modificado para implementar una copia en buen funcionamiento del gen en aquellos pacientes que carezca de una versión sana. En este caso, el cuerpo necesita dicho gen para descomponer las grasas. Sin él, los pacientes pueden desarrollar una inflamación del páncreas que puede llegar a provocar la muerte. La mayor parte de los seres humanos portan, de forma natural, este gen en buen estado. La selección del virus usado para implementar una terapia génica depende, en parte, de dónde tenga que hacerse el tratamiento en el cuerpo, y de si los virus tienen que replicarse a sí mismos. Algunos de ellos, por ejemplo, están diseñados para propagarse por todo el cuerpo y matar células cancerosas.
Varios grupos podrían ser los primeros en desarrollar una terapia génica que se apruebe en EEUU. (ver cuadro). El equipo de High es uno de ellos y, actualmente, ya están inscribiendo a pacientes en la fase final de un ensayo de un tratamiento para una enfermedad que causa ceguera a una edad temprana. Los pacientes de este estudio han recibido previamente terapia génica en un ojo, y ahora se va a poner a prueba en el otro. (MIT)
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