Los resultados de este trabajo, publicados enScience Translational Medicine, son de la fase final de la investigación previa a los ensayos clínicos en humanos para probar la terapia génica SUMO-1. SUMO-1 es un gen que está «desaparecido en combate» en los pacientes con insuficiencia cardiaca. Para los autores de la investigación, «la terapia génica SUMO-1 puede ser uno de los primeros tratamientos que realmente reducen el tamaño de los corazones agrandados y mejoran significativamente la función vital de un corazón dañado». El coordinador del estudio, Roger J. Hajjar, está deseando iniciar los ensayos en pacientes con insuficiencia cardiaca grave.
La insuficiencia cardiaca sigue siendo la principal causa de hospitalización en las personas mayores. Se produce cuando el corazón es demasiado débil para bombear adecuadamente y hacer circular la sangre por todo su cuerpo.
Hajjar ya ha solicitado la autorización por parte de la agencia norteamericana del medicamento (FDA) para probar la nueva terapia del gen SUMO-1 en pacientes con insuficiencia cardiaca. Cuando comience, el ensayo clínico será el segundo tratamiento de terapia génica diseñado para revertir la insuficiencia cardiaca puesto en marcha por Hajjar y su equipo. El primer ensayo, llamado CUPIDO, se encuentra en su fase final de las pruebas de la terapia génica con SERCA2, cuyos resultados de la fase 1 y fase 2 fueron positivos.
En ese ensayo, un gen conocido como SERCA2 se administra a través de un virus inerte, un virus modificado sin partículas infecciosas. SERCA2 es un gen que produce una enzima crítica para el bombeo adecuado de calcio fuera de las células y que, en la insuficiencia cardiaca, es disfuncional, lo que obliga al corazón a trabajar más duro y, en este proceso, a crecer más grande de lo normal. El virus que lleva SERCA2 se admnistra a través de las arterias coronarias en el corazón durante un procedimiento de cateterismo cardiaco y sólo se necesita una dosis de terapia génica una sola vez para restablecer la producción de la enzima beneficiosa de los genes SERCA2.
Pero SERCA2 no es la única enzima que falta en la acción en la insuficiencia cardiaca, ya que un estudio publicado en 2011 en Nature por Hajjar y su equipo mostró que el gen SUMO-1 también se encuentra disminuido en los corazones humanos defectuosos. SUMO-1 regula la actividad de SERCA2, lo que sugiere que se puede mejorar la función de SERCA2 sin alterar sus niveles. Un análisis de seguimiento en un modelo de ratón de insuficiencia cardiaca demostró que la terapia del gen SUMO-1 mejoró sustancialmente la función cardiaca.
Así, estos expertos probaron la entrega de la terapia sola del gen SUMO-1, la terapia génica SERCA2 sola y una combinación de SUMO-1 y SERCA2. En modelos animales grandes de insuficiencia cardiaca, vieron que la administración de la terapia génica de alta dosis de SUMO-1, así como SUMO-1 y SERCA2 juntos, provocan fuertes contracciones del corazón, mejoran el flujo de la sangre y reducen los volúmenes del corazón, en comparación con la terapia génica de SERCA2 solo. Fuente: ABC Salud
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